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經(jīng)基因添加策略治療后,缺陷基因還存在。
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核酶技術(shù)可以將正常的基因?qū)胩砑咏o靶細胞。
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名詞解釋
經(jīng)活體
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是指在體外將目的基因?qū)氚屑毎?,?jīng)過篩選和增殖后將細胞回輸給患者,使該基因在體內(nèi)有效地表達相應(yīng)產(chǎn)物,以達到治療的目的。
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